Молекулата siRNA спира производството на амилоидни протеини, като пречи на производството на РНК на анормални TTR протеини. Това предотвратява натрупването на тези протеини в различни органи на тялото и помага на пациентите да управляват това заболяване.
Как работи siRNA, за да заглуши гена?
В RNAi , малки двуверижни РНК, обработени от дълги двуверижни РНК или от транскрипти, които образуват стволови бримки, ген за мълчание експресия чрез няколко механизма – чрез насочване на тРНК за разграждане, чрез предотвратяване на транслацията на иРНК или чрез установяване на региони на заглушен хроматин.
Как функционира siRNA?
siRNAs. siRNAs са силно специфични и обикновено се синтезират, за да намалят транслацията на специфични информационни РНК (mRNAs). Това се прави, за да се намали синтеза на определени протеини. Те се образуват от двуверижна РНК, транскрибирана и след това нарязана на размер в ядрото, преди да се освободят в цитоплазмата.
Как работи RNAi, включващ siRNA?
По време на RNAi дългата dsRNA се нарязва или "нарязва" на малки фрагменти ~21 нуклеотида с дължина от ензим, наречен "Dicer". Тези малки фрагменти, наричани малки интерфериращи РНК (siRNA), се свързват с протеини от специално семейство: протеините на Argonaute.
Как siRNA работи на ниво биология?
siRNA е къс, двуверижен фрагмент от RNA, който се свързва и разцепва иРНК чрез RISC –РНК-индуциращ комплекс за заглушаване.