В момента единственият установен метод за лечение на сърповидно-клетъчна болест е трансплантация на костен мозък. Малко пациенти обаче имат съвпадащи донори и дори при съвпадение пациентите рискуват сериозни инфекции и неблагоприятни, понякога смъртоносни, имунни реакции.
Излекувана ли е сърповидната клетка?
Трансплантациите на стволови клетки или костен мозък са единственото лекарство за сърповидно-клетъчна болест, но те не се правят много често поради значителните рискове. Стволовите клетки са специални клетки, произведени от костен мозък, гъбеста тъкан, намираща се в центъра на някои кости.
Лечима ли е сърповидно-клетъчната анемия сега?
Единственото лекарство за сърповидно-клетъчна болест сега е получаване на трансплантация на костен мозък от здрав донор, но това не е опция за повечето пациенти, каза Айгюн, който не е участвал в изследването.
Може ли сърповидно-клетъчната анемия да се излекува с генна терапия?
“В това проучване генната терапия ще въведе здрави гени в тялото с цел коригиране на генетични аномалии на червените кръвни клетки. Като позволява на клетките да произвеждат повече фетален хемоглобин, това лечение има потенциала да лекува сърповидно-клетъчна болест по прецизен начин.”.
Приключва ли животът на сърповидноклетъчната анемия?
Заключения: Петдесет процента от пациентите със сърповидно-клетъчна анемия са оцелели след петото десетилетие. Голяма част от починалите не са имали явна хронична органна недостатъчност, но са починали по време на остраепизод на болка, гръден синдром или инсулт. Ранната смъртност е била най-висока сред пациентите, чието заболяване е било симптоматично.
